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L'incontro

Sanità, a Villa Sofia-Cervello arriva la terapia genica per talassemia e anemia falciforme

lunedì 8 Giugno 2026

Un nuovo e significativo traguardo per la sanità siciliana e per la cura delle malattie rare del sangue. L’Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello presenterà ufficialmente l’attivazione della terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa, nel corso di una conferenza stampa in programma giovedì 11 giugno alle 10.

All’incontro con i giornalisti, che si svolgerà nell’Aula magna “M.Vignola” del P.O. Cervello, parteciperanno la Direzione strategica dell’AOOR Villa Sofia-Cervello; l’Assessore regionale alla Salute, Marcello Caruso; il Rettore dell’Università degli Studi di Palermo, Massimiliano Midiri; il Sindaco di Palermo, Roberto Lagalla; i Direttori del DASOE e del dipartimento Pianificazione Strategica, Assessorato regionale della Salute, rispettivamente Giacomo Scalzo e Giovanni Bologna; il direttore del Coordinamento delle strutture di Staff aziendale, Tommaso Mannone. Saranno presenti, inoltre, la Fondazione Franco e Piera Cutino, l’ente di riferimento per la ricerca sulle malattie ematologiche rare e sulla talassemia con sede al Cervello presieduta dall’ematologo Aurelio Maggio, le associazioni dei pazienti talassemici, i vertici istituzionali delle aziende ospedaliere e sanitarie cittadine. L’avvio della terapia genica rappresenta una svolta nell’approccio terapeutico alle emoglobinopatie ereditarie e offre nuove prospettive ai pazienti affetti da forme gravi di talassemia e anemia falciforme. Si tratta di una delle più avanzate applicazioni della medicina personalizzata, capace di intervenire sulle cause genetiche della malattia e di offrire, nei pazienti eleggibili, la possibilità di ridurre significativamente o eliminare la dipendenza dalle trasfusioni e dalle relative terapie di supporto. Determinante per il raggiungimento di questo obiettivo è stata la sottoscrizione, nell’ottobre scorso, di un protocollo di collaborazione con Vertex Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica leader a livello mondiale nelle cure innovative per le malattie genetiche rare. Grazie a questa intesa, l’AOOR Villa Sofia-Cervello è entrata a far parte della rete dei centri abilitati all’erogazione di terapie geniche avanzate, diventando uno dei primi ospedali del Mezzogiorno a dotarsi di un programma integrato per l’accesso a questi trattamenti secondo i più elevati standard internazionali. Un percorso che colloca oggi l’Azienda tra i principali centri di riferimento nazionali per l’applicazione clinica di terapie geniche innovative basate sull’utilizzo di cellule staminali emopoietiche modificate ex vivo.

“L’attivazione di questo percorso presso l’AOOR Villa Sofia-Cervello rafforza il ruolo dell’Azienda quale centro di eccellenza nel campo dell’ematologia e delle terapie avanzate – ha sottolineato la direzione strategica – consentendo ai pazienti siciliani di accedere a trattamenti altamente innovativi all’interno della regione e contribuendo alla crescita della rete assistenziale dedicata alle malattie rare”. Nel corso della conferenza stampa saranno illustrati gli aspetti clinici e organizzativi del programma, il percorso che ha portato all’accreditamento del Centro e le prospettive di sviluppo delle terapie avanzate nel sistema sanitario regionali. L’evento costituirà inoltre un momento di confronto tra istituzioni, comunità scientifica e professionisti sanitari sul valore dell’innovazione terapeutica e sul ruolo della ricerca nel miglioramento della qualità delle cure e della vita dei pazienti talassemici.

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