In Sicilia vivono migliaia di pazienti affetti da immunodeficienze primitive, patologie neurologiche autoimmuni e malattie rare che richiedono una terapia continuativa a base di immunoglobuline. Per queste persone il trattamento non rappresenta una possibilità terapeutica tra le altre, ma una necessità clinica essenziale, con un impatto diretto sulla qualità e, in alcuni casi, sulla durata della vita.
Le immunoglobuline vengono utilizzate per sostituire anticorpi mancanti o per modulare una risposta immunitaria alterata. L’Agenzia Italiana del Farmaco ne riconosce l’efficacia in numerose indicazioni, dalle immunodeficienze primitive e secondarie alla sindrome di Guillain-Barré, dalla polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica alla miastenia gravis. Proprio per il loro valore terapeutico e per l’impatto economico sul Servizio sanitario nazionale, Aifa richiama da anni al rispetto del principio di appropriatezza prescrittiva.
Nel trattamento dei quadri cronici, la somministrazione per via sottocutanea rappresenta oggi una delle opzioni terapeutiche disponibili, in grado di ridurre il ricorso all’ospedale e migliorare la gestione nel tempo della terapia. Una modalità clinica consolidata che negli ultimi anni ha assunto un ruolo crescente per i benefici nella gestione quotidiana del paziente ma che, allo stesso tempo, proprio per l’elevato costo dei farmaci, pone un tema rilevante di sostenibilità per il Sistema sanitario.
Dal plasma al farmaco
Le immunoglobuline derivano dal plasma umano donato volontariamente. Il plasma raccolto viene avviato a un processo industriale complesso di frazionamento, purificazione e controllo di sicurezza, regolato da standard nazionali e internazionali. Ogni flacone è il risultato di una filiera articolata che parte da un gesto solidale e si traduce in una terapia salvavita.
Negli ultimi anni la Sicilia ha registrato un incremento delle donazioni di plasma, superando gli obiettivi di programmazione regionale. Un risultato rilevante sul piano dell’autosufficienza che, tuttavia, non elimina le criticità legate alla crescita della domanda e ai costi di lavorazione dei medicinali plasmaderivati. L’assessorato regionale della Salute continua infatti a promuovere l’aumento della raccolta, considerato un elemento strategico per ridurre la dipendenza dal mercato.
Come funziona
“Non tutti i pazienti necessitano della stessa modalità di somministrazione. Nelle condizioni acute, come la sindrome di Guillain-Barré o nelle fasi di riacutizzazione della miastenia gravis, le immunoglobuline vengono utilizzate con cicli concentrati per via endovenosa. Nei quadri cronici a decorso progressivo, invece, la terapia diventa continuativa e richiede una gestione diversa nel tempo. In questi casi trova spazio la somministrazione sottocutanea, che consente infusioni più frequenti a dosaggi minori, con un assorbimento graduale e livelli plasmatici più stabili. Dopo una fase iniziale di addestramento, molti pazienti possono effettuare il trattamento a domicilio, riducendo accessi ospedalieri, spostamenti e assenze dal lavoro”, spiega Maria Luisa Ventura, dirigente del Servizio 6 e direttore del Centro regionale sangue e trasfusionale del Dipartimento per le Attività Sanitarie e Osservatorio Epidemiologico (Dasoe).
Appropriatezza e sostenibilità
Secondo i dati della Regione, la spesa per le immunoglobuline sottocutanee nel 2024 ha raggiunto i 6.999.117 euro e, tra il 2024 e il 2025, si stima un incremento di circa il 5,4%. Si tratta, tuttavia, di un dato ancora provvisorio, in attesa di consolidamento.
Nel 2024 il consumo complessivo di immunoglobuline sottocutanee acquistate dalle aziende sanitarie ha raggiunto le 10.251 unità. Un valore che non rappresenta il fabbisogno totale, ma esclusivamente la quota coperta attraverso acquisti sul mercato, confermando una condizione di non piena autosufficienza. Ma emergono margini di miglioramento nella gestione della spesa, legati in particolare a un utilizzo più efficiente dei farmaci ottenuti in conto lavorazione dal plasma conferito, già disponibili senza costi diretti di acquisto e in grado di contribuire all’ottimizzazione delle risorse a parità di efficacia clinica.
“Diventa fondamentale garantire un uso appropriato delle immunoglobuline, orientando le scelte terapeutiche sulla base delle reali necessità cliniche dei pazienti e mantenendo un equilibrio tra qualità della cura e sostenibilità del sistema. La Regione Siciliana punta su criteri prescrittivi rigorosi, sulla centralità dei centri specialistici nella prescrizione e su un monitoraggio costante dei consumi. Particolare attenzione si concentra anche sulla sensibilizzazione dei prescrittori verso l’utilizzo dei farmaci da contolavorazione, quando clinicamente equivalenti ai prodotti commerciali”, aggiunge la dirigente.
Tra raccolta e fabbisogno
“Quando parliamo di immunoglobuline parliamo di una terapia che non ammette interruzioni, perché dietro ogni flacone c’è una persona che convive con una malattia cronica, spesso rara, e che senza quella cura rischia un peggioramento concreto delle proprie condizioni di salute. La Regione ha lavorato per rafforzare la raccolta di plasma e oggi possiamo dire di aver raggiunto risultati significativi grazie a una programmazione attenta. Questo, tuttavia, non equivale a un livello di autosufficienza tale da garantire pienamente il fabbisogno di questi farmaci”, sottolinea Giacomo Scalzo dirigente generale del Dipartimento per le Attività Sanitarie e Osservatorio Epidemiologico.
“L’aumento delle donazioni rappresenta un risultato importante, ma da solo non è sufficiente. Il fabbisogno di immunoglobuline resta in costante espansione e il processo che trasforma il plasma in farmaco comporta costi elevati. Questo impone una responsabilità chiara: garantire la terapia a chi ne ha reale bisogno, mantenendo un equilibrio tra accesso alle cure e uso delle risorse disponibili. È quindi necessario continuare a investire nella raccolta e rafforzare la partecipazione dei cittadini. Il plasma rappresenta una risorsa strategica per l’autosufficienza del sistema e può essere donato con maggiore frequenza rispetto al sangue intero, con un impatto contenuto sul donatore. Ogni donazione, quindi, contribuisce concretamente a garantire continuità terapeutica e sicurezza per il Servizio sanitario, sostenendo oggi i pazienti più fragili e assicurando anche in futuro la possibilità di cura a chi ne avrà bisogno”, conclude Scalzo.
